14 de junio de 2020

Esclerosis Múltiple Agresiva: hacia una definición del fenotipo

Se han aprobado varias terapias modificadoras de la enfermedad para el tratamiento de formas recurrentes de Esclerosis Múltiple con un éxito variable en el control del tipo temprano de eventos inflamatorios. Sin embargo, no existen tratamientos que puedan revertir el fenotipo progresivo neurodegenerativo. Los estudios han demostrado que la introducción temprana de una terapia efectiva puede evitar la fase progresiva( discusion en el blog). Uno de los grandes desafíos del tratamiento de la Esclerosis Múltiple es determinar qué pacientes se beneficiarán con un tratamiento de mayor eficacia pero generalmente implica mayor riesgo.
La identificación prospectiva de la Esclerosis Múltiple agresiva permitiría una orientación más adecuada de las terapias de mayor eficacia y mayor riesgo. Desafortunadamente, la capacidad de predecir cursos futuros de pacientes individuales es imprecisa. Sin embargo, se han reconocido varios factores de riesgo que identifican a los pacientes con mayor riesgo de enfermedad agresiva (descrito en el blog 20 de mayo de 2020. Enlace)

La falta actual de una definición aceptada y pautas de tratamiento para la Esclerosis Múltiple agresiva desencadenó un taller enfocado en 2018 del Comité Europeo de Tratamiento e Investigación en Esclerosis Múltiple (ECTRIMS) sobre Esclerosis Múltiple agresiva, siendo los resultados el articulo recientemente publicado. 

Mult Scler.  2020 Jun 12;1352458520925369.
doi: 10.1177/1352458520925369.Online ahead of print.

Aggressive Multiple Sclerosis (1): Towards a Definition of the Phenotype

Ellen Iacobaeus Georgina Arrambide Maria Pia Amato Tobias Derfuss Sandra Vukusic Bernhard Hemmer Mar Tintore Lou Brundin 2018 ECTRIMS Focused Workshop Group
Abstract
While the major phenotypes of multiple sclerosis (MS) and relapsing-remitting, primary and secondary progressive MS have been well characterized, a subgroup of patients with an active, aggressive disease course and rapid disability accumulation remains difficult to define and there is no consensus about their management and treatment. The current lack of an accepted definition and treatment guidelines for aggressive MS triggered a 2018 focused workshop of the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) on aggressive MS. The aim of the workshop was to discuss approaches on how to describe and define the disease phenotype and its treatments. Unfortunately, it was not possible to come to consensus on a definition because of unavailable data correlating severe disease with imaging and molecular biomarkers. However, the workshop highlighted the need for future research needed to define this disease subtype while also focusing on its treatment and management. Here, we review previous attempts to define aggressive MS and present characteristics that might, with additional research, eventually help characterize it. A companion paper summarizes data regarding treatment and management.

Mult Scler.  2020 Jun 12;1352458520925369.
doi: 10.1177/1352458520925369.Online ahead of print.

Ellen Iacobaeus Georgina Arrambide Maria Pia Amato Tobias Derfuss Sandra Vukusic Bernhard Hemmer Mar Tintore Lou Brundin 2018 ECTRIMS Focused Workshop Group
Resumen
Si bien los fenotipos principales de la Esclerosis múltiple (EM) y la EM recurrente-remitente, la EM primaria y secundaria progresiva se han caracterizado bien, un subgrupo de pacientes con un curso de enfermedad activo y agresivo y acumulación rápida de discapacidad sigue siendo difícil de definir y no hay consenso sobre su manejo y tratamiento. La falta actual de una definición aceptada y pautas de tratamiento para la Esclerosis múltiple agresiva desencadenó un taller enfocado en 2018 del Comité Europeo de Tratamiento e Investigación en Esclerosis Múltiple (ECTRIMS) sobre Esclerosis múltiple agresiva. El objetivo del taller fue discutir enfoques sobre cómo describir y definir el fenotipo de la enfermedad y sus tratamientos. Desafortunadamente, no fue posible llegar a un consenso sobre una definición debido a los datos no disponibles que correlacionan la enfermedad grave con imágenes y biomarcadores moleculares. Sin embargo, el taller destacó la necesidad de futuras investigaciones necesarias para definir este subtipo de enfermedad y al mismo tiempo centrarse en su tratamiento y manejo. Aquí, revisamos los intentos anteriores para definir la Esclerosis múltiple agresiva y las características actuales que podrían, con investigaciones adicionales, eventualmente ayudar a caracterizarla. Un documento complementario resume los datos relacionados con el tratamiento y el manejo.

Los esfuerzos anteriores para caracterizar la Esclerosis Múltiple severa o agresiva se centraron en el grupo de pacientes con enfermedad altamente activa (recaídas frecuentes y severas, empeoramiento rápido) y alta actividad inflamatoria y neurodegenerativa, generalmente aquellos con mal pronóstico y resultados en períodos de tiempo relativamente cortos.

Basado en la discusión mantenida durante el taller ECTRIMS sobre Esclerosis Múltiple agresiva y en resultados recientes de estudios retrospectivos con datos recolectados prospectivamente, creemos que varias características clínicas y de imagen identificadas, posiblemente junto con niveles elevados de NfL en liquido  cefalorraquideo y/o suero, podrían considerarse como las características más prometedoras de la Esclerosis Múltiple altamente activa.

Los autores señalan en el manuscrito, la lista de "banderas rojas" actuales para la enfermedad agresiva está lejos de ser completa, no por ello es un aporte importante en la caracterizacion de la enfermedad altamente activa. 
El articulo hace enfasis, que, si bien los estudios recientes se basan en los hallazgos al inicio de la enfermedad o durante el primer año de la enfermedad, los posibles factores de riesgo deben evaluarse a lo largo de la evolución de la enfermedad. La Esclerosis Múltiple puede volverse muy activa después de años de estabilidad en algunos pacientes, y las personas con una alta reserva funcional pueden tardar más en desarrollar discapacidad. Si bien los marcadores objetivos para la severidad de la enfermedad de la Esclerosis Múltiple son deseables, no se puede ignorar el valor del juicio clínico, independientemente de la presencia o ausencia de marcadores, especialmente en el contexto de pacientes seguidos por el mismo médico a lo largo del tiempo.


Excelente aporte por 2018 ECTRIMS Focused Workshop Group


Programacion de Webinar : neuronavasms

 

15 horas : GMT-5
20 de Junio:  Cefalea en pacientes con EM y NMOSD
27 de Junio:  MOG-ab , conversatorio con expertos.
04 de Julio:  Trastornos de la conducta alimentaria en pacientes con EM y NMOSD
11 de Julio:   Infecciones emergentes en LATAM, implicaciones DMT en EM y NMOSD
18 de Julio:   Mindfulness : Evidencia en EM / NMOSD y taller. Especial 2 horas. 
25 de Julio:   EM y NMOSD en la adolescencia 

Dr. Carlos Navas 
Neurología Bogotá 
Neurólogo Enfermedad Desmielinizante
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