Good news for NMOSD patients / Buenas noticias para pacientes NMOSD

After  a short summer holidays, we return to the blog. In this occasion with good news for patients with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) with the report of a drug that could in the future become an additional therapeutic tool in the management of this pathology. The drug is Bortezomid, a selective inhibitor of the 26S proteasome subunit. Its mechanism of action is a cytotoxic effect. It destroys the tumor cell by selective and reversible inhibition of 26S proteasome activity. The proteosome is a protein complex found inside the cell and is responsible for performing degradation of proteins that are not needed or damaged.

JAMA Neurol. 2017 Jul 10. doi: 10.1001/jamaneurol.2017.1336. [Epub ahead of print]

Safety and Efficacy of Bortezomib in Patients With Highly Relapsing Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.

Zhang C, Tian DC, Yang CS, Han B, Wang J, Yang L, Shi FD.

In this report of 5 patients, all of them with Highly Relapsing Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, a control of the rate of relapses and above all an improvement in the scale of disability EDSS.

None of the 5 patients experienced further neurological deterioration at the conclusion of the study. The median Expanded Disability Status Scale scores reduced from a median (IQR) of 5.50 (3.75-6.25) at baseline to 3.50 (0.75-4.25) after 1-year follow-up.

Clinical improvements among the 5 patients were closely associated with the reduction of autoimmune activity, reflected by a decrease in serum AQP4-ab titers, peripheral plasma cell count, and precursor B cells with proteasome inhibition.

Neuromyelitis optica spectrum disorder relapses and attacks among patients before, during, and after receiving BTZ treatment. The zero on the x-axis represents the first subcutaneous injection of BTZ. On the line of dashes, different clinical courses or relapses are shown. The colored thread under the dashes represents different medications used throughout patient therapy. The arrowheads indicate the treatment option in acute relapse. After receiving 4 cycles of BTZ treatment, all patients continued to receive the treatment of oral prednisone or azathioprine. IV indicates intravenous. Alteration of Expanded Disability Status Scale (EDSS) scores. 

Large-scale randomized clinical trials are further required to generate definitive evidence. 

ESPAÑOL 

Luego de unas cortas vacaciones de verano, volvemos al blog. En esta ocasión con buenas noticias para los pacientes con Neuromyelitis Optica ( NMOSD ) , con el reporte de un medicamento que podría a futuro convertirse en una herramienta adicional terapéutica en el manejo de esta patología.  El medicamento es el Bortezomid, a inhibidor selectivo de la subunidad proteosoma 26S. Su mecanismo de acción es un efecto citotóxico. Destruye la célula tumoral por inhibición selectiva y reversible de la actividad del proteosoma 26S. El proteosoma es un complejo proteico que se encuentra en el interior de la célula y es el encargado de realizar la degradación de proteínas no necesarias o dañadas.

JAMA Neurol. 2017 Jul 10. doi: 10.1001/jamaneurol.2017.1336. [Epub ahead of print]
Safety and Efficacy of Bortezomib in Patients With Highly Relapsing Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.

Zhang C, Tian DC, Yang CS, Han B, Wang J, Yang L, Shi FD.

En este reporte de 5 pacientes, todos ellos con alta frecuencia de recaídas del   Espectro de Neuromielitis Optica, se aprecia un control de la tasa de recaídas y sobre todo una mejoría en la escala de discapacidad EDSS.

Ninguno de los 5 pacientes experimentó deterioro neurológico adicional al final del estudio. La puntuación mediana de la EDSS se redujo de una mediana (IQR) de 5.50 (3.75-6.25) en la línea de base a 3.50 (0.75-4.25) después de un año de seguimiento.

Las mejoras clínicas entre los 5 pacientes se asociaron estrechamente con la reducción de la actividad autoinmune, reflejada por una disminución de los títulos séricos de AQP4-ab, el recuento de células plasmáticas periféricas y las células B precursoras con inhibición del proteasoma

NMOSD  entre los pacientes antes, durante y después de recibir el tratamiento con BTZ. El cero en el eje x representa la primera inyección subcutánea de BTZ. En la línea de guiones, se muestran diferentes cursos clínicos o recaídas. El hilo de color debajo de los guiones representa diferentes medicamentos utilizados durante la terapia del paciente. Las puntas de flecha indican la opción de tratamiento en la recaída aguda. Después de recibir 4 ciclos de tratamiento con BTZ, todos los pacientes siguieron recibiendo tratamiento de prednisona oral o azatioprina. IV indica intravenosa. Alteración de las puntuaciones de la escala de estado de discapacidad ampliada (EDSS).

Se requieren ensayos clínicos aleatorios a gran escala para generar evidencia definitiva.

Siempre es satifactorio ver que en esta patologia , se incremente la investigacion .